Die klinische Studien-Katastrophe von Bial

Was bisher geschah und was wir bis jetzt wissen:

Zumindest 1 Toter, und mindestens 5 weitere Personen sind schwerst verletzt im Krankenhaus. Insgesamt, nahmen mehr als 90 Patienten an der Studie teil - Das Positive: nur wenige haben die hohe Dosierung bekommen (alle Betroffenen sowie der Verstorbene gehören zu dieser Gruppe) daher kann man annehmen das die meisten anderen Patienten, mit niedrigeren Dosen, außer Gefahr sind. Wieviele Patienten jedoch die hohe Dosis bekommen haben ist aber noch nicht restlos klar aber es dürften insgesamt 8 Personen sein (Link).

Welcher Wirkstoff wurde getestet?

Laut Information von Bials Webseite befindet sich derzeit nur ein Wirkstoff in der klinischen Phase 1. Dieser Wirkstoff mit der Abkürzung BIA 10-247 (Link zu US Patent) erscheint aufs erste unscheinbar. Ein FAAH Hemmer der zur Wirkung hat, dass mehr Anandamide zur Verfügung stehen. Das führt wiederum zur einer vermehrten Aktivierung von Cannabinoid Rezeptoren im Gehirn sowie in der Peripherie. Genauere Informationen sind schwer zu bekommen, da es abseits der Behörden derzeit keinen Zugang zu experimentalen Daten des spezifischen Wirkstoffes geben wird. (zumindestens habe ich keine gefunden)

Wer steckt dahinter? 

Bial ist ein mittleres Portugiesisches Pharmaunternehmen mit einige Produkten in klinischen Studien vorwiegend im Bereich der Epilepsie Behandlung. Es sei wichtig anzumerken, dass die Studie selbst wie normalerweise nicht vom Pharmaunternehmen selbst durchgeführt wird sondern von spezialisierten klinischen Zentren. In diesem Fall wurde die Studie vom französischen Unternehmen Biotrial mit Sitz in Rennes durchgeführt. 

Was passierte mit den Probanden? Wie ist der eine Patient verstorben?

Genau Informationen liegen noch nicht vor, laut einer französischen Quelle wurde beim Verstorbenen eine starke Gehirnblutung festgestellt sowie abgestorbenes Gewebe rund um diese Blutung. Das ist überraschend für eine Medikament das lediglich als "Schmerzmittel" verwendet wurde. Aber vielleicht wenig überraschend wenn wir uns später die Wirkung dieses Medikaments anschauen. Sollten die weiteren Patienten ähnliche Probleme aufweisen, besteht die Gefahr, dass selbst wenn sie überleben - irreversible Folgeschäden wahrscheinlich sind. Es sei auch erwähnt, dass die Probanden alle Freiwillige sind.

Konnte man das nicht verhindern?

Wahrscheinlich ja, es wäre nicht das erste mal, dass klare Indizien in wissenschaftlichen Daten übersehen worden sind, die Hinweise auf starke Nebenwirkungen geben könnten. Dieser Wirkstoff wurde zuvor in diversen Tierversuchen (wahrscheinlich als erstes in Ratten und Mäusen getestet, danach mit Sicherheit in Schimpansen). Werden die Ergebnisse als positiv bewertet wird mit der ersten Phase der klinischen Studien begonnen, die darauf abzielen lediglich die Sicherheit des Wirkstoffes zu gewährleisten. Hier werden normalerweise basierend auf den in Schimpansen gewonnen Daten verschiedene Dosierungsgruppen getestet. Sollten diese Versuche erfolgreich sein geht die klinische Studie im Normalfall in die nächste Phase, um die Effektivität des Wirkstoffes zu testen. In diesem tragischen Fall wird es nicht mehr dazu kommen. 

Klinische Studien sind die am meisten kontrollierten und aufwendigsten Studien die enorme Summen verschlingen, doch es passiert leider wenn auch nur ganz selten das es zu so tragischen Fällen wie gestern kam. Über die nächsten Tage und Wochen werden mehr Informationen hervorsickern und es wird mit Sicherheit eine lückenlose Aufklärung geben und Verfehlungen werden auftauchen soweit vorhanden. Wenn man ein Medikament auf den Markt bringen will, braucht man eine lückenlose Dokumentation und die wird hier nützlich sein um Probleme aufzudecken die so tragisch geendet haben. 

Welche Auswirkungen hat dieses tragische Unglück?

Schwer abzusehen, solange wir nicht die genaueren Ursachen kennen. Es wird vorerst schwere wirtschaftliche Folgen für Bial und Biotrial zur Folge haben. Es wird ebenso weitreichende Folgen für weitere klinische Studien haben die CB1 Rezeptoren Regulierung als Ziel haben. All jene Studien werden mit zusätzlichen Auflagen und zusätzlichen Kosten zu rechnen haben. 

Ein persönliches Kommentar am Schluss - Es würde mich wenig überraschen wenn festgestellt wird das a) eventuell solche tragische Nebenwirkungen abzusehen waren b) eventuell die Anzahl der verwendeten Tiere zu gering war um richtige Schlussfolgerungen zu führen und c) eventuell das klinische Institut hier und da vielleicht doch von den offiziellen Richtlinien abgewichen wäre - All jene Punkte wären generell nicht zum ersten mal aufgetreten. Was auch immer die Untersuchungen ans Licht bringen werden, diese Katastrophe wäre zu verhindern gewesen und es zeigt u.a. wieder zwei wichtige Faktoren in der klinische Forschung auf: 

a)- wie wichtig noch immer Tierversuche sind um eben genau solche tragischen Vorfälle zu verhindern.

b) - Es gibt mehr Medikamente auf dem Markt (besonders wenn es um unser Gehirn geht) bei denen die Firmen selbst nicht genau die Wirkung des eigenen Medikamentes kennen. Hier ist es ähnlich - die Wirkung von CB1 und CB2 Rezeptor Regulatoren wird noch immer in der Grundlagenforschung untersucht und ist immer noch nicht hinreichend erklärt. CB1 Rezeptoren spielen z.b. eine wichtige Rolle in der Regulation des GABA Ausstoßes (ein Botenstoff der zentral für die Regulierung und Synchronisation unseres Nervensystems) sowie der Regulierung von Interneuronen. Es wäre vorstellbar, dass eine Über-Aktivierung des Interneuronen Netzwerks in Patienten einen schweren Iktus (epileptischer Anfall) hervorrufen könnte.

Hinweis: Der Artikel beruht teilweise auf  Information aus ersten Presseberichten zum Zeitpunkt der Publikation und sind daher teilweise Spekulationen zu den Ereignissen, Ursachen und Folgen